多发性硬化症治疗路线图:你需要了解的现代疗法
患有多发性硬化症(MS)可能会产生许多疑问,尤其是在治疗方面。这是一段充满起伏的旅程,但了解现有的治疗方法,是你应对疾病道路上有力的一步。好消息是,在过去几十年里,多发性硬化症的治疗领域发生了巨大变化,为许多患者提供了更多选择和更好的治疗效果。
虽然目前美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准能治愈多发性硬化症的疗法,但该领域已取得重大进展。现代疗法旨在有效控制病情、降低疾病影响并提高患者生活质量。你可以将其视为制定一份个性化路线图,帮助自己与多发性硬化症和谐共处。
了解多发性硬化症的治疗目标
有效控制多发性硬化症需要多方面的治疗手段(Hauser & Cree, 2020; Haki et al., 2024)。目前,多发性硬化症治疗策略的主要目标通常分为三个关键领域:
- 控制急性复发(发作):应对突然加剧的症状。
- 减缓疾病进展:降低复发频率和严重程度,并有可能随着时间推移减缓残疾的加重。
- 控制症状:缓解多发性硬化症的各种症状,维持身体机能,改善日常生活。
我们来看看这些目标对你意味着什么。
控制急性复发
有时,多发性硬化症的症状会突然恶化,或者出现新的症状。这被称为急性复发或病情加重。这些发作通常是由中枢神经系统的新炎症引起的。
急性复发,尤其是严重或导致残疾的复发,主要治疗方法是使用皮质类固醇(Haki et al., 2024; Hart & Bainbridge, 2016)。这些强效的抗炎药物通常通过静脉注射或口服给药,持续时间较短。它们通过迅速减轻导致复发的炎症发挥作用,有助于缩短发作的持续时间并降低严重程度。然而,它们并不能改变疾病的整体进程。
减缓疾病进展:疾病修正疗法(DMTs)
疾病修正疗法(DMTs)是长期控制多发性硬化症的基石,尤其适用于复发型疾病。这些药物通过针对免疫系统的潜在活动发挥作用,正是这种活动导致了大脑和脊髓的炎症和损伤。
像Stephen L. Hauser和Bruce A.C. Cree等研究人员在2020年指出,疾病修正疗法取得的显著进展,已改善了许多患者的长期预后。可用的疾病修正疗法数量大幅增加,到2023年,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准22种,而2012年只有9种(Stamatellos & Papazisis, 2023)。
疾病修正疗法如何发挥作用
- 降低复发频率:疾病修正疗法旨在减少复发的发生频率。
- 减轻复发严重程度:当复发发生时,疾病修正疗法可以减轻其严重程度。
- 减缓残疾恶化:通过减少炎症活动,疾病修正疗法有助于减缓MRI扫描中可见的病变积累,并有可能随着时间推移延缓残疾的进展。
疾病修正疗法的类型
疾病修正疗法有多种形式,包括:
- 注射剂:通过皮下注射或肌肉注射给药(例如干扰素、醋酸格拉替雷)。
- 口服药物:以药丸形式服用(例如特立氟胺、富马酸盐、S1P调节剂、克拉屈滨)。与注射剂相比,口服药物对一些患者来说更方便,可能也更容易坚持服用(Travers et al., 2020)。
- 输液疗法:在诊所或输液中心通过静脉注射给药(例如那他珠单抗、奥瑞珠单抗、阿仑单抗)。
选择疾病修正疗法
选择合适的疾病修正疗法是一个复杂的决定,需要你与神经科医生共同做出。需要考虑的因素包括:
- 你所患多发性硬化症的具体类型(例如复发缓解型多发性硬化症、继发进展型多发性硬化症、原发进展型多发性硬化症)。
- 你的疾病活动程度和严重程度。
- 潜在的副作用和所需的监测(Stamatellos & Papazisis, 2023)。
- 你的生活方式、偏好以及对管理潜在风险的意愿。
- 你可能患有的其他健康问题。
专家通常建议尽早开始治疗,有时甚至使用疗效更高的药物,特别是对于在出现严重残疾之前就确诊早期疾病的患者(Hauser & Cree, 2020; Yamout & Alroughani, 2018)。然而,目前仍缺乏直接比较所有不同疾病修正疗法疗效的头对头研究(Hart & Bainbridge, 2016),因此个性化决策至关重要。
用于进展型多发性硬化症的疾病修正疗法
虽然疾病修正疗法对复发型多发性硬化症显示出最显著的效果,但针对进展型多发性硬化症的研究仍在继续。一些疾病修正疗法,如西尼莫德和奥瑞珠单抗,已被批准用于某些进展型多发性硬化症(Stamatellos & Papazisis, 2023)。然而,与复发型多发性硬化症相比,在进展型多发性硬化症中证明其有效性可能更具挑战性(Manouchehri et al., 2022)。
疾病修正疗法的重要注意事项
由于疾病修正疗法调节免疫系统,它们可能会影响身体对抗感染的能力。这就是为什么在治疗前和治疗期间进行监测至关重要(Stamatellos & Papazisis, 2023)。讨论疾病修正疗法可能如何影响你对疫苗接种的反应也很重要(Ciotti et al., 2020)。
控制多发性硬化症症状
除了治疗复发和减缓疾病进展外,控制多发性硬化症的各种症状对于维持身体机能和生活质量也至关重要(Hauser & Cree, 2020; Haki et al., 2024)。对症治疗不会改变疾病本身的进程,但有助于使日常生活更轻松。
症状因人而异,可能包括疲乏、痉挛(肌肉僵硬)、疼痛、行走困难、膀胱或肠道问题、麻木或刺痛、视力变化以及认知变化。
症状治疗可能包括:
- 药物:用于解决诸如痉挛(例如巴氯芬、加巴喷丁)、疲乏、疼痛或膀胱功能障碍等问题的特定药物(Haki et al., 2024)。
- 疗法:物理治疗、职业治疗、言语治疗和认知康复可以帮助应对特定挑战并提高自理能力。
- 生活方式调整:运动、针对热敏感的降温策略以及节能技巧会带来很大改变。
强烈建议制定一个全面的管理计划,以提高与健康相关的生活质量(Thompson et al., 2018)。
多发性硬化症治疗的未来
多发性硬化症的研究领域在不断发展。科学家们致力于更好地理解多发性硬化症的潜在病因,包括不同免疫细胞(如B细胞)的作用(Hauser & Cree, 2020),并确定新的治疗靶点。
令人兴奋的研究领域和新兴疗法包括:
- 神经保护:保护神经细胞免受损伤的策略。
- 髓鞘再生:旨在修复多发性硬化症中受损髓鞘的疗法(Amin & Hersh, 2023)。
这些未来疗法有可能解决当前治疗方法无法完全解决的多发性硬化症问题,特别是进行性神经变性。
与你的医疗团队合作
规划你的多发性硬化症治疗路线图,需要你与医疗团队共同努力,医疗团队通常包括神经科医生、护士和治疗师(Travers et al., 2022)。就你的症状、感受、潜在副作用以及治疗目标进行开放沟通,对于共同做出明智决策至关重要(Travers et al., 2020)。
诸如2023年修订的MENACTRIMS指南等指导方针,根据当前证据和临床经验,为诊断和治疗提供了实用建议(Yamout et al., 2024)。这些资源有助于指导你的医疗团队,为你制定最适合个人需求的治疗方案。
结论
虽然多发性硬化症的诊断可能会让人感到不知所措,但现代疗法的进展带来了真正的希望,以及控制疾病的切实方法。从能减少炎症活动的强效疾病修正疗法,到控制症状的有效策略,如今可用的手段让许多多发性硬化症患者能够过上积极、充实的生活。通过保持了解、与医疗团队密切合作,并专注于全面的健康管理方法,你正在积极构建自己的多发性硬化症治疗路线图。
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